科研速递：脐带间充质干细胞自闭症相关研究取得新进展

近期，韩国顺天国立大学研究团队在《国际分子科学》（International Journal of Molecular Sciences）发表综述文章，汇总了脐带间充质干细胞用于儿童自闭症谱系障碍的相关研究成果，为自闭症再生医学研究提供新参考。

自闭症是常见的儿童神经发育问题，数据显示大约每 31 名儿童中就有 1 例。目前临床上的干预方式，大多只能改善孩子易怒、冲动等伴随行为，还没有获批手段能够针对性改善社交沟通、重复刻板这些自闭症核心症状，很多患儿家庭都在等待新的研究方向。

脐带间充质干细胞为何被科研关注

现有研究发现，部分自闭症患儿脑部存在慢性炎症，小胶质细胞异常活跃，身体免疫状态紊乱；母亲孕期免疫异常，也会增加孩子患病风险。而脐带间充质干细胞具备抗炎、调节免疫、分泌神经营养因子的作用，和这类病理特点相契合，因此成为科研关注的方向。

相较骨髓、脂肪来源的独特优势

和骨髓、脂肪来源的干细胞相比，脐带间充质干细胞有明显优势。骨髓、脂肪干细胞采集属于有创操作，还可能需要麻醉，感官敏感的自闭症儿童很难配合，存在一定风险。

脐带间充质干细胞取自分娩后废弃的脐带华通氏胶，取材不会伤害母婴，更容易获得伦理认可，也适合标准化规模化制备。它增殖能力更好，可以分泌多种营养因子。它不是直接替换受损脑细胞，主要通过旁分泌发挥作用：调节免疫、减轻炎症、保护神经元、促进神经突触修复，同时还能调节肠道菌群，改善肠 - 脑轴功能。

动物实验与外泌体探索

动物实验结果显示，脐带间充质干细胞能够改善模型小鼠的社交缺陷，减轻刻板、焦虑行为，抑制脑部过度活化的小胶质细胞。另外，脐带干细胞分泌的外泌体（细胞外囊泡）也有类似作用，还支持鼻腔无创给药，不用输液打针，更适合儿童，相关 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验正在推进。

早期临床观察：整体安全性较好

在早期临床观察中，脐带间充质干细胞整体安全性较好，儿童耐受度高，严重不良反应少见。部分配合康复训练的患儿，出现社交互动、语言表达、大运动能力改善；有长达两年的随访案例，相关能力持续向好。其中一例合并癫痫的重度自闭症患儿，在干预后癫痫不再发作，脑电图恢复正常，社交和情绪表达也有所好转。

需要说明：相关研究样本量偏小，部分临床试验未达到预设终点，这些观察结果还不能证实确切疗效，仍需要更大规模、严谨的临床试验验证。

厘清概念：脐带血 ≠ 脐带间充质干细胞

文章也特意区分两个容易混淆的概念：脐带血 ≠ 脐带间充质干细胞。脐带血是脐带内的血液，是多种细胞的混合物；脐带间充质干细胞提取自脐带华通氏胶，二者成分、制备方式和作用机制完全不同。

给药方式与评估体系持续完善

目前科研人员也在探索多种给药方式：静脉输注操作简单，可多次使用；鞘内注射能够直接作用于脑脊液；鼻腔外泌体给药无创便捷。评估方式也在不断完善，除了家长问卷、行为量表，还会结合脑电图、眼动追踪，同时检测炎症因子、肠道菌群等指标，多角度评估，寻找更有可能获益的患儿。

展望

总体来看，脐带间充质干细胞是自闭症再生医学领域很有潜力的研究方向。但该领域仍有不少难题有待攻克，比如最佳给药剂量、干预时机、适用人群筛选等，都需要持续开展研究。随着细胞制备工艺不断规范，高质量临床试验持续推进，脐带干细胞有望为自闭症研究提供新思路，给患儿家庭带来新的希望。

参考文献 Hong, C.-E.; Lyu, S.-Y. Cord-Derived Stem Cells for Pediatric Autism Spectrum Disorder: Biological Rationale and Source-Specific Trial Design. Int. J. Mol. Sci. DOI: 10.3390/ijms27198634

免责声明：本文仅为前沿科研文献科普解读，文中相关干细胞研究尚处于基础研究和早期临床试验阶段。脐带间充质干细胞暂未获批用于自闭症谱系障碍的临床治疗，不构成任何诊疗建议。科研结果不等于临床疗效，个体存在差异，相关探索仅可在合规临床试验范围内开展。